Una terapia innovativa a base di insulina aiuta lo sviluppo digestivo dei bambini prematuri

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Ogni giorno di corretto sviluppo è fondamentale per i bambini nati prematuri, che spesso affrontano notevoli problemi di salute a causa dei loro organi e sistemi sottosviluppati.

Una società israeliana, Elgan Pharma, ha fatto un progresso rivoluzionario nell’assistenza neonatale con la sua terapia a base di insulina, ELGN-GI.

Questa terapia innovativa mira a rafforzare il sistema digestivo dei neonati pretermine, aiutandoli ad assorbire la nutrizione in modo più efficace e riducendo la loro dipendenza da interventi medici invasivi.

In questo articolo esploreremo il significato di questa terapia rivoluzionaria, i suoi ingredienti chiave, il processo di sviluppo e il suo potenziale impatto sulla vita dei bambini prematuri.

La necessità critica di assistenza ai neonati prematuri

I bambini nati prematuri, in particolare quelli nati prima della 32a settimana di gravidanza, affrontano una moltitudine di sfide a causa dei loro organi e sistemi sottosviluppati. Uno dei problemi più urgenti è l’immaturità del loro tratto digestivo, che rende loro difficile scomporre e assorbire i nutrienti essenziali.

Per affrontare questo problema, questi bambini vengono generalmente alimentati con sonda e hanno una linea centrale, un catetere inserito attraverso una vena nel torace o nell’ombelico, per fornire i nutrienti direttamente nel flusso sanguigno. Tuttavia, queste misure invasive comportano rischi significativi, inclusa la condizione pericolosa per la vita nota come enterocolite necrotizzante (NEC).

La minaccia dell’enterocolite necrotizzante (NEC)

La NEC è una grave condizione gastrointestinale che può causare infiammazione, necrosi e disabilità permanente nei neonati affetti. I bambini prematuri con un sistema digestivo sottosviluppato sono particolarmente vulnerabili alla NEC e rimane una preoccupazione significativa nelle unità di terapia intensiva neonatale (NICU) in tutto il mondo. Trovare una soluzione per accelerare lo sviluppo del sistema digestivo dei neonati prematuri è stata una sfida di lunga data nella medicina neonatale.

Terapia ELGN-GI di Elgan Pharma

Elgan Pharma ha compiuto un passo pionieristico nell’affrontare questa sfida con la sua terapia ELGN-GI. Questa terapia, somministrata per via orale ai neonati prematuri mentre sono ancora alimentati con la sonda, si concentra sulla stimolazione e sul rafforzamento dello sviluppo del tratto gastrointestinale (GI) . L’ingrediente chiave di questa terapia è l’insulina, un ormone prodotto naturalmente nel pancreas dalla maggior parte degli individui.

Il ruolo dell’insulina nello sviluppo gastrointestinale

L’insulina, a parte il suo ruolo nella regolazione dello zucchero nel sangue, svolge un ruolo vitale nello stimolare il funzionamento del tratto digestivo del bambino dopo la nascita. Nelle gravidanze tipiche, l’insulina viene prodotta naturalmente nel tratto gastrointestinale durante il terzo trimestre della madre, favorendo lo sviluppo del sistema digestivo del bambino.

Inoltre, il latte materno contiene insulina nei primi giorni successivi alla nascita, supportando ulteriormente la maturazione del tratto gastrointestinale. Tuttavia, i neonati prematuri perdono queste importanti fonti di insulina, ostacolando lo sviluppo del loro sistema digestivo. La terapia a base di insulina di Elgan compensa questa carenza fornendo l’insulina necessaria per promuovere lo sviluppo del tratto gastrointestinale.

Formulazione unica

La formulazione della terapia di Elgan è cruciale per il suo successo. L’insulina utilizzata nell’ELGN-GI è simile all’insulina presente nel latte materno, ma è preparata con cura per essere solubile e stabile per la somministrazione orale. Ciò è essenziale, poiché l’insulina iniettabile e altre insuline approvate non sono adatte all’assunzione orale da parte dei neonati a causa della loro composizione e acidità.

Sfide nello sviluppo della terapia

Lo sviluppo di ELGN-GI è stato un compito impegnativo, poiché poche aziende a livello mondiale si sono avventurate in questo settore. Anche il processo di approvazione della terapia ha dovuto affrontare ostacoli unici, poiché l’ultimo farmaco approvato specificamente per i neonati è stato nel 1991. Le unità di terapia intensiva neonatale richiedono la perfezione in qualsiasi farmaco progettato per i neonati prematuri, il che ha aumentato la complessità degli sforzi di ricerca e sviluppo di Elgan.

Risultati clinici positivi

La terapia innovativa di Elgan Pharma ha già dimostrato risultati impressionanti negli studi clinici. I neonati pretermine a più alto rischio che hanno ricevuto il farmaco hanno sperimentato una riduzione dell’80% del rischio di sviluppare NEC, una risposta senza pari con qualsiasi altro farmaco negli studi precedenti.

Una storia di ricerca e collaborazione

Il viaggio verso ELGN-GI è iniziato oltre due decenni fa, quando il Prof. Naim Shahadeh del Rambam Health Care Campus e il Prof. Raanan Shamir dello Schneider Children’s Medical Center hanno condotto una ricerca pionieristica sull’efficacia dell’insulina nel promuovere lo sviluppo gastrointestinale. I loro studi iniziali sugli animali hanno aperto la strada alla creazione di Elgan Pharma, con Miki Olshansky come fondatore e CEO. Questa collaborazione tra esperti e visionari è culminata nello sviluppo di questa terapia salvavita.

Il percorso da seguire

Elgan Pharma, con sede a Nazareth, è impegnata a promuovere l’assistenza neonatale affrontando le esigenze mediche insoddisfatte più urgenti legate alla prematurità. L’azienda sta attualmente preparando la sperimentazione clinica finale, che coinvolgerà oltre 400 neonati prematuri nati tra la 26a e la 32a settimana di gravidanza.

Uno studio parallelo esaminerà anche l’impatto della terapia sui bambini nati prima della 26a settimana di gravidanza. L’approvazione normativa da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti è la prossima pietra miliare cruciale nel viaggio di Elgan.

Conclusione

L’innovativa terapia a base di insulina di Elgan Pharma, ELGN-GI, rappresenta un significativo passo avanti nella medicina neonatale. Affrontando il problema critico del sistema digestivo sottosviluppato nei neonati prematuri, questa terapia ha il potenziale per salvare vite umane e migliorare la qualità della vita di innumerevoli bambini prematuri.

L’impegno dei fondatori e dei ricercatori di Elgan Pharma, unito ai loro risultati rivoluzionari, sottolinea l’immensa promessa di questa terapia. Mentre l’azienda si prepara per la sperimentazione clinica finale, c’è un crescente senso di speranza che ELGN-GI rivoluzionerà l’assistenza neonatale e diventerà un faro di speranza per i più vulnerabili tra noi: i bambini prematuri nati prima del loro tempo.


Approfondimento….

Somministrazione enterale di insulina rh nei neonati prematuri: un approccio promettente per migliorare la maturazione intestinale e l’alimentazione precoce

introduzione

I neonati prematuri, soprattutto quelli con un’età gestazionale (GA) compresa tra 26 e 32 settimane, spesso affrontano sfide significative legate ai loro sistemi gastrointestinali immaturi, che possono comportare un ritardo nel raggiungimento dell’alimentazione enterale completa (FEF). Nel tentativo di affrontare questo problema, è stato condotto uno studio clinico randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione enterale di insulina umana ricombinante (insulina rh) nei neonati prematuri.

Il meccanismo dietro gli effetti benefici dell’insulina rh enterale

Lo studio si è basato su precedenti ricerche condotte su animali, che suggerivano che l’insulina svolge un ruolo cruciale nel promuovere la maturazione intestinale. Sia nei suinetti che nei ratti, è stato riscontrato che la somministrazione enterale di insulina rh aumenta il peso dell’intestino tenue e l’attività delle disaccaridasi intestinali, comprese la lattasi, saccarasi e maltasi. Questi risultati hanno indicato che l’impatto dell’insulina sull’intestino è mediato dai recettori dell’insulina situati sia sulla membrana apicale che basolaterale degli enterociti.

Negli esseri umani, lo sviluppo dei recettori dell’insulina sulle membrane degli enterociti è stato esplorato in misura limitata, rivelando che fino alla 19a settimana di gestazione, i recettori dell’insulina erano presenti esclusivamente sulla membrana basolaterale. Tuttavia, l’espressione dei recettori sulla membrana apicale degli enterociti durante il terzo trimestre di gestazione o nei tessuti intestinali dei neonati prematuri non era stata precedentemente studiata.

Risultati positivi nei neonati prematuri

I risultati dello studio hanno dimostrato risultati promettenti. La somministrazione enterale di insulina rh ha ridotto significativamente il tempo necessario per raggiungere la FEF rispetto a un gruppo placebo nei neonati pretermine con un GA compreso tra 26 e 32 settimane. Inoltre, lo studio ha rilevato una maggiore attività della lattasi intestinale nei neonati pretermine trattati con insulina rh enterale, supportando ulteriormente i suoi potenziali benefici per la maturazione intestinale.

Considerazioni sulla progettazione dello studio

Sebbene lo studio abbia prodotto risultati positivi, è essenziale considerare il disegno dello studio e i suoi limiti. Uno studio pilota con un campione di piccole dimensioni aveva mostrato risultati positivi, ma la dimensione del campione era limitata e il disegno dello studio non era ideale. Pertanto, sono necessarie ulteriori ricerche per studiare a fondo l’impatto dell’insulina rh sull’attività della lattasi intestinale nei neonati prematuri.

Lo studio ha inoltre riscontrato sfide legate alla stima della dimensione del campione. L’effetto dell’insulina rh enterale sul tempo per raggiungere la FEF è stato maggiore del previsto, portando a una sovrastima della dimensione del campione richiesta. Questo risultato fortuito ha permesso allo studio di raggiungere risultati significativi nonostante sia stato interrotto dopo aver arruolato 303 pazienti.

Analisi di inutilità e dosaggio

È interessante notare che l’analisi provvisoria di futilità, che ha incluso i primi 225 neonati randomizzati, ha suggerito che entrambi i dosaggi di insulina rh difficilmente avrebbero raggiunto un’efficacia significativa. Tuttavia, l’analisi finale, che includeva tutti i neonati prematuri randomizzati, ha rivelato effetti statisticamente significativi per entrambi i dosaggi di insulina rh. Questa discrepanza evidenzia l’importanza di stabilire soglie di interruzione adeguate negli studi futuri per prevenire l’interruzione prematura degli interventi efficaci.

Per quanto riguarda il dosaggio, lo studio ha indicato che solo l’insulina rh ad alte dosi riduce significativamente il tempo per raggiungere la FEF e la durata della nutrizione parenterale. Ciò suggerisce che l’insulina rh ad alte dosi può essere preferibile per la pratica clinica di routine. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per confermare questi risultati ed esplorare potenziali benefici a lungo termine, come il miglioramento dei risultati sullo sviluppo neurologico.

Profilo di sicurezza dell’insulina enterale rh

Un aspetto cruciale dello studio è stato il focus sulla sicurezza. Circa il 16% dei partecipanti ha manifestato uno o più eventi avversi gravi (SAE), in linea con il tasso atteso nei neonati pretermine dell’intervallo GA specificato. È importante sottolineare che questi SAE non sono stati attribuiti al trattamento enterale con insulina rh. Inoltre, nessuno dei bambini ha sviluppato anticorpi contro l’insulina. Inoltre, il numero di eventi ipoglicemici era simile tra i gruppi in trattamento attivo e il gruppo placebo, suggerendo che l’insulina enterale rh non viene assorbita nella circolazione sistemica, nonostante la sua concentrazione sovrafisiologica nel latte.

Conclusione

I risultati di questo studio clinico randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, suggeriscono che la somministrazione enterale di insulina rh è una strategia sicura ed efficace per ridurre il tempo necessario per raggiungere la FEF nei neonati pretermine con un GA compreso tra 26 e 32 settimane. I risultati dello studio evidenziano il ruolo potenziale dell’insulina nel promuovere la maturazione intestinale, ma sono necessarie ulteriori ricerche per convalidare il regime di dosaggio e studiare i benefici a lungo termine. Inoltre, questo studio sottolinea l’importanza di stabilire soglie di interruzione adeguate negli studi clinici per evitare l’interruzione prematura di interventi efficaci.


link di riferimento: https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/article-abstract/2789461#new_tab

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