Tuttavia, recenti ricerche hanno mostrato risultati promettenti con l’uso del farmaco donanemab, che ha dimostrato di rallentare significativamente il declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce.
Donanemab è un anticorpo monoclonale che prende di mira un tipo specifico di proteina beta-amiloide, che si ritiene svolga un ruolo chiave nello sviluppo e nella progressione della malattia di Alzheimer. In uno studio clinico di fase 2, donanemab è stato somministrato per via endovenosa una volta al mese per un massimo di 18 mesi a un gruppo di 257 persone con malattia di Alzheimer precoce sintomatica.
I risultati dello studio hanno mostrato che donanemab ha rallentato significativamente il declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce. La variazione media dell’iADRS dal basale a 76 settimane è stata di -6,86 nel gruppo donanemab rispetto a -10,24 nel gruppo placebo. Ciò rappresenta una riduzione del 32% del declino nel gruppo donanemab rispetto al gruppo placebo.
Oltre all’endpoint primario, lo studio ha anche mostrato miglioramenti significativi negli endpoint secondari come l’Alzheimer’s Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale 13 (ADAS-Cog13) e la Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes (CDR-SB). Lo studio ha anche mostrato una riduzione della quantità di placche di beta-amiloide nel cervello dei partecipanti che hanno ricevuto donanemab.
Nello studio è stato valutato anche il profilo di sicurezza di donanemab. Gli eventi avversi più comuni sono stati le anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che sono state osservate nel 27% dei partecipanti che hanno ricevuto donanemab rispetto al 3% dei partecipanti che hanno ricevuto un placebo. Tuttavia, gli eventi ARIA sono stati generalmente lievi o moderati e si sono risolti spontaneamente o con il trattamento.
I risultati di uno studio di fase 3 mostrano che Donanemab ha rallentato in modo significativo il declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce.
Lo studio di fase 3 di donanemab, chiamato TRAILBLAZER-ALZ 2, ha arruolato oltre 1.800 pazienti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce che avevano confermato la patologia amiloide.
Donanemab ha raggiunto l’endpoint primario del cambiamento, che misura la cognizione e le attività della vita quotidiana come la gestione delle finanze, guidare, dedicarsi agli hobby e conversare sugli eventi attuali, dal basale fino a 18 mesi sulla scala integrata di valutazione della malattia di Alzheimer (iADRS).
Anche tutti gli endpoint secondari del declino cognitivo e funzionale sono stati raggiunti e hanno mostrato benefici clinici altamente statisticamente significativi con entità simile.
I risultati suggeriscono che le persone nella fase patologica iniziale dell’Alzheimer potrebbero essere le più sensibili alle terapie mirate all’amiloide.
Aspetti principali:
- Donanemab ha rallentato significativamente il declino cognitivo e funzionale nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce.
- I partecipanti al donanemab hanno avuto riduzioni significative dei livelli di placca amiloide nel cervello già 6 mesi dopo l’inizio del trattamento.
- L’incidenza delle anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA) era coerente con lo studio di fase 2 TRAILBLAZER-ALZ e la maggior parte dei casi era da lieve a moderata e si è risolta o stabilizzata con una gestione appropriata.
link di riferimento: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04437511
